5月31日，致力于提供創(chuàng)新醫(yī)療支付服務的上海鎂信健康科技有限公司（以下簡稱“鎂信健康”） 宣布成立“康付•四葉草罕見病關愛中心”，希望通過以支付為中心，聯(lián)動行業(yè)生態(tài)伙伴的方式，為罕見病患者提供更全面的服務保障。
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“解決罕見病難題，需要從政策設計、醫(yī)療服務提升、藥品供給保障、醫(yī)療支付創(chuàng)新、公益幫扶等方面綜合著力。”鎂信健康CEO張小棟在發(fā)布會現(xiàn)場的一句話，既道出了解決罕見病的困難，又提出了解決方案。
罕見病又稱“孤兒病”，是一類發(fā)病率極低的疾病統(tǒng)稱。世界衛(wèi)生組織（WHO）將患病人數(shù)占總人口的0.65‰～1‰的疾病定義為罕見病。而我國因人口基數(shù)較大，所以罕見病患者絕對人數(shù)并不少。目前，全球已知的罕見病超過7000 種，其中大多數(shù)疾病會威脅患者生命健康，為患者和社會帶來沉重的疾病壓力和經(jīng)濟負擔。
此外，已知的7000多種罕見病中,有一半影響了兒童。出席發(fā)布會的兒童罕見病領域專家中華醫(yī)學會罕見病學組組長王藝表示，約有80%以上是遺傳性疾病，50%在兒童期起病。“目前，兒童罕見病在修正治療、精準治療以及藥物可及等方面，都存在巨大的挑戰(zhàn)，期待越來越多社會力量可以參與進來，切實降低患者疾病負擔，讓患者用得起藥，讓愛可及。”
由于罕見病患病人群數(shù)量相較于常見疾病人群要少很多，藥品購買力不及常見疾病人群，所以早年藥企在選擇適應癥開發(fā)藥物時往往不會選擇罕見病。
為鼓勵藥企積極開發(fā)治療罕見病的藥物，各國政府相關部門也出臺了相應的優(yōu)惠政策。例如在美國，藥品獲得孤兒藥認定后，還享有稅收減免資格。此外，美國對罕見病藥品的激勵政策還包括7年的市場獨占權。日本也是通過減稅、發(fā)補貼、優(yōu)先審評的方式鼓勵藥企研發(fā)孤兒藥。歐盟在孤兒藥鼓勵方面則更大手筆，除了給上市的罕見病藥品長達10年的市場獨占期外，還會為罕見病用藥研發(fā)項目提供資金援助和科學建議，對咨詢和審評等費用進行部分甚至全部免除。
在一系列優(yōu)惠政策鼓勵之下，參與到罕見病藥物研發(fā)的公司也逐漸增多。
從羅氏的研發(fā)管線變化可以看出，罕見病藥物的研發(fā)在其臨床管線中占比越來越高，從2017年的12.2%，上升至2020年的16.3%，15種罕見病治療藥物在研。而本身就一直在關注罕見病藥物的武田，全球近40個臨床階段新化合物研發(fā)項目中，約50%指定為孤兒藥。
而我國在十八大之后，對罕見病治療工作也越來越重視，并采取了一系列措施，包括發(fā)布《第一批罕見病目錄》、《第一批罕見病目錄釋義》和《罕見病診療指南》等。
不過相比于發(fā)達國家，我國的罕見病市場還有很大空間有待發(fā)掘。
國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心化藥臨床一部研究員、高級審評員張杰在“中國罕見病藥物的研發(fā)現(xiàn)狀”報告中，指出僅有不到10%的罕見病有針對性治療藥物，目前中國已經(jīng)獲批的罕見病藥物較少，無法滿足臨床上的需求。
患者組織戈謝病協(xié)會會長王軍表示，以戈謝病治療藥物為代表的高值罕見病藥物，價格較為昂貴，即便在某些省份藥物進入醫(yī)保，患者仍然難以承擔自付部分，無法實現(xiàn)可負擔的、可持續(xù)的、足量的用藥。統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，罕見病患者平均每年自費治療費用超過5萬元，近15%的患者因為無法承擔醫(yī)療費用而被迫停止治療。
北京醫(yī)學會罕見病分會候任主委、北京大學第一醫(yī)院主任醫(yī)師袁云教授表示，“我國缺少基于國際規(guī)則的罕見病疾病指南和共識，罕見病識別能力和診治能力薄弱，希望各方從空間、人才梯隊建設、設備、藥品等方面保障罕見病學科的可持續(xù)發(fā)展，加強管理，提升診治的可及性。”
可用藥物少、藥品價格高昂、可及性差等問題成為中國罕見病行業(yè)正在面臨的困境。
面對罕見病患者的用藥保障困境，原人社部社會保險基金監(jiān)管局局長、中國社會保險學會副會長唐霽松表示，除了國家醫(yī)保的政策，商業(yè)保險目前已被認為是罕見病保障的重要補充。“提高罕見病患者各方面的保障水平，靠的是一套‘組合拳’，相關政策的出臺，藥企、醫(yī)院、支付方及保司之間的通力協(xié)作將有助于打通罕見病診療各個環(huán)節(jié)，最終真正惠及患者”。
在BCG董事總經(jīng)理、全球合伙人吳淳分享的《BCG罕見病產業(yè)報告》中顯示，罕見病藥物已展現(xiàn)出巨大的商業(yè)價值，其全球市場規(guī)模已從2015年的270億美元增長至2020年的620億美元，年增長率18%,遠高于處方藥增長率5.3%。到2025年, 市場規(guī)模預計將達到1100億美元。“罕見病具有巨大的產業(yè)價值，中國罕見病市場處于上升期，未來將逐步追趕全球。”吳淳說。
作為一家以創(chuàng)新醫(yī)療支付為基礎的公司，鎂信健康自2017年成立以來，就在向“醫(yī)療不可能三角”發(fā)出挑戰(zhàn)，建立“互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)+藥+險”商業(yè)模式，并將目光從特藥擴展到了罕見病領域。
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圖 | 鎂信健康CEO張小棟
鎂信健康旗下的創(chuàng)新醫(yī)療支付及患者綜合福利平臺——藥康付™，通過引入藥企、藥房、商保公司等醫(yī)藥產業(yè)鏈上的重要“角色”，藥康付™在罕見病藥、特藥、慢性病藥方面建立了一條價值鏈。藥品福利、醫(yī)藥分期等創(chuàng)新支付服務緩解了患者用藥及藥品支付等問題；其科普患教、就醫(yī)用藥服務、患者社區(qū)三大模塊，為患者提供了更系統(tǒng)化的康復管理。
今年4月，鎂信健康與武田中國就罕見病藥品瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）達成合作，為法布雷病患者提供福利，減輕患者用藥負擔。據(jù)了解，藥康付™已與多家藥企達成合作，收錄罕見病藥品多達24種，覆蓋國內超過90%的DTP藥房，遍布全國400多個城市，涵蓋血友病、器官移植、多發(fā)性硬化、脊髓性肌萎縮癥（SMA）等多個罕見病病種。
在商保創(chuàng)新方面，鎂信健康攜手中再、太平養(yǎng)老共同創(chuàng)新，合作升級學平險，在原學平險涵蓋保障的基礎上，遴選學生高發(fā)惡性腫瘤、罕見病及特定慢性疾病（糖尿病），補充針對惡性腫瘤特藥、罕見病用藥及慢病等多重保障。“以廣覆蓋產品為基礎，以特定產品為延伸，將成為罕見病解決方案的重要思路”，鎂信健康健康險事業(yè)部總經(jīng)理楊溯說。
此外，作為醫(yī)保的重要補充環(huán)節(jié)，在鎂信健康推出的城市普惠險項目中，包括杭州西湖益聯(lián)保、上海的滬惠保等在內的數(shù)十個城市普惠險，都針對不同類型的罕見病藥物進行了納入。據(jù)了解，目前針對罕見病領域，鎂信健康已經(jīng)惠及超過1200萬名患者，累計幫助患者節(jié)約了超過1200萬元醫(yī)療費用。
社會慈善援助也同樣是解決罕見病支付的重要一環(huán)：鎂信健康聯(lián)動社會力量，攜手初保設立康付•四葉草罕見病關愛基金，為患者提供經(jīng)濟援助。與此同時，兒童節(jié)來臨之際，鎂信健康公益支持蔻德罕見病中心發(fā)起“罕見病家庭旅行夢想計劃”，在六一兒童節(jié)期間邀請罕見病兒童家庭與鎂信健康員工代表家庭共游迪士尼。
“康付•四葉草罕見病關愛中心”通過聯(lián)合眾多藥企并依托于鎂信旗下患者綜合福利平臺藥康付，為患者提供線上會診、在線購藥、送藥上門等服務，多維度舉措幫助提高罕見病藥品的可及性。
在談到康付四葉草罕見病中心成立后的規(guī)劃時，鎂信健康CEO張小棟表示，對于鎂信健康而言，除了創(chuàng)新支付之外，我們希望制定一系列解決方案，從患者管理與服務，到疾病教育，再到商保創(chuàng)新與城市普惠險目錄拓展，真正幫助患者解決罕見病藥品支付及服務問題。
與制藥及藥品企業(yè)合作，保障藥品供給；與全國罕見病診療中心合作，搭建多學科及遠程問診體系；與全國專家合作，提供專業(yè)的罕見病教育內容；與基金會合作，成立專項公益基金；與保司合作，提供藥品保障計劃。諸如此類，可以看出鎂信健康正在從多個維度布局罕見病領域，試圖解決罕見病難題。
罕見病因為患者人數(shù)少，發(fā)出的聲音也相對較少，受到的社會關注也較少，而缺少治療方式，藥品費用高等問題讓此類患者生存壓力更大。關注罕見病的治療也是建設健康中國的重要一步，全民健康是建設健康中國的根本目的。在常見疾病同類型藥物扎堆的情況下，罕見病也是藥企新的突圍方向。不論是從社會保障角度，還是從市場潛力看，罕見病治療都逐漸發(fā)展為政策、藥企、保險等社會各界不可忽視的領域。
對于鎂信健康在罕見病領域的布局計劃，張小棟表示，“我們將積極助力罕見病診療的互聯(lián)互通，打通保險、醫(yī)療、制藥在罕見病方面的信息‘孤島’，為夯實罕見病多方共付模式貢獻鎂信健康的力量。”
編輯：qysb005
